Zystische Fibrose
Erstmals Wirkansatz an F508del-Mutation
Zystische Fibrose (CF) ist eine seltene Erbkrankheit, die durch ein defektes CFTR-Protein infolge einer Mutation im CFTR-Gen verursacht wird. An der häufigsten Mutation, der homozygoten F508del-Mutation, setzt eine neue Kombinationstherapie aus Lumacaftor und Ivacaftor an.
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