Praxis-Depesche

Lumacaftor/Ivacaftor für Kinder mit cystischer Fibrose

Kürzlich hat der europäische Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) eine Empfehlung für die Erweiterung der Marktzulassung für Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi®) herausgegeben. Die Empfehlung bezieht sich auf die Anwendung bei Kindern mit cystischen Fibrose im Alter von sechs bis elf Jahren, die zwei Kopien der F508del-Mutation tragen. Die homozygote Mutation resultiert in mangelndem CFTR-Protein an der Zelloberfläche. Das in der Kombination enthaltene Lumacaftor gleicht den CFTR-Mangel an der Zelloberfläche aus, und der Wirkstoff Ivacaftor soll die Funktion des CFTR-Proteins verbessern.

Aktuelle Daten bestätigen den akuten und langfristigen Nutzen von Lumacaftor/Ivacaftor bei Kindern mit Mukoviszidose. In einer Studie mit 240 Sechs- bis Elfjährigen mit homozygoter F508del-Mutation führte die Kombination über 48 Wochen zu einer anhaltenden Verbesserung der Lungenfunktion, der Chloridkonzentration im Schweiß und des BMI gegenüber Studienbeginn. Die Therapie mit Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi®) wurde gut vertragen; die meisten unerwünschten Ereignisse waren gering- bis mittelgradig ausgeprägt. 




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