Ursache der hohen Blutfettwerte bei FCS-Patienten ist eine Funktionsstörung der Lipoproteinlipase (LPL), dem Enzym, das normalerweise den Abbau der Triglyzeride ermöglicht. Volanesorsen erhöht die Triglyzerid-Abbaurate über einen LPL-unabhängigen Weg, indem es die Bildung eines zentralen Inhibitors des Lipidstoffwechsels hemmt.
Bislang beschränkten sich die Therapieoptionen bei FCS auf eine fettarme Diät sowie einige wenige Lipidsenker, auf die FCS-Patienten allerdings nur schlecht ansprechen, wie Prof. Dr. Volker Schettler, Göttingen, auf einer Veranstaltung von Akcea Therapeutics erklärte. In der Zulassungsstudie APPROACH, die 66 Patienten mit FCS einschloss, erwies sich Volanesorsen in Kombination mit einer Diät als eine effektive Behandlungsalternative: Binnen drei Monaten konnten die Nüchterntriglyzeride in der Verum-Gruppe um 77 % gesenkt werden, während sie unter Placebo um 18 % anstiegen.
Außerdem wurde die Inzidenz von Bauchspeicheldrüsenentzündungen – bei Patienten mit wiederkehrenden Pankreatitiden in der Vorgeschichte – innerhalb der einjährigen Behandlungszeit erheblich reduziert. RG