Efmoroctocog alfa wurde 2015 auf dem europäischen Markt eingeführt. Gegenüber konventionellen Präparaten weist dieses eine 1,5-fach längere Plasmahalbwertszeit, die es ermöglicht, individuelle Therapieziele mittels unterschiedlicher Therapieschemata festzulegen und einen höheren Blutungsschutz zu erreichen.
In der ASPIRE-Studie wurden insgesamt 211 Patienten aus den Zulassungsstudien A-LONG8 und Kids A-LONG9 open-label weiterbehandelt und über einen Zeitraum von 5 Jahren Daten zu Sicherheit, Wirksamkeit und Gelenkschutz unter realen Versorgungsbedingungen erhoben. Bei individualisierter prophylaktischer Therapie betrug die mediane spontane Gelenk-ABR (ABR-akute Belastungsreaktion; jährliche Blutungsrate) 0,0 und die Zielgelenke konnten bei Kindern zu 100 % und bei Jugendlichen und Erwachsenen zu 99,6 % behoben werden. Über die Behandlungsjahre hinweg wurde zudem eine kontinuierlich zunehmende Verbesserung des Gelenkstatus beobachtet.
Erste Auswertungen der Real-World Daten der anschließenden PREVENT-Studie, zeigen eine geringe Zahl an Injektionen und eine niedrige jährliche Blutungsrate.
Efmoroctocog alfa ermöglicht somit, die Hämophilie-A-Therapie besser auf die Bedürfnisse des einzelnen Patienten anzupassen und den Betrofffenen die Ausübung aktiver Sportarten oder Alltagsaktivitäten. GH
Hämophilie A
Praxis-Depesche
Blutungs- und Gelenkschutz
Daten der Open-Label-Verlängerungsstudie ASPIRE sowie Real-World-Daten zeigten nun, dass mit Efmoroctocog alfa, einem rekombinanten Faktor-VIII-Präparat mit verlängerter Halbwertszeit, bei Hämophilie-A-Patienten jeden Alters ein hoher Schutz vor Blutungen und ein mit der Behandlungsdauer kontinuierlich zunehmender Gelenkschutz erreicht werden.
Quelle:
PRESSEMITTEILUNG: 5 Jahre Elocta®: Sicherer Blutungs- und Gelenkschutz bei Hämophilie A; Martinsried 19.11.2020
Veranstalter: Swedish Orphan Biovitrum GmbH; Efmoroctocog alfa: Elocta®