Hämophilie A

Praxis-Depesche

Blutungs- und Gelenkschutz

Daten der Open-Label-Verlängerungsstudie ASPIRE sowie Real-World-Daten zeigten nun, dass mit Efmoroctocog alfa, einem rekombinanten Faktor-VIII-Präparat mit verlängerter Halbwertszeit, bei Hämophilie-A-Patienten jeden Alters ein  hoher Schutz vor Blutungen und ein mit der Behandlungsdauer kontinuierlich zunehmender Gelenkschutz erreicht werden.

Efmoroctocog alfa wurde 2015 auf dem europäischen Markt eingeführt. Gegenüber konventionellen Präparaten weist dieses eine 1,5-fach längere Plasmahalbwertszeit, die es ermöglicht, individuelle Therapieziele mittels unterschiedlicher Therapieschemata festzulegen und einen höheren Blutungsschutz zu erreichen.
In der ASPIRE-Studie wurden insgesamt 211 Patienten aus den Zulassungsstudien A-LONG8 und Kids A-LONG9 open-label weiterbehandelt und über einen Zeitraum von 5 Jahren Daten zu Sicherheit, Wirksamkeit und Gelenkschutz unter realen Versorgungsbedingungen erhoben. Bei individualisierter prophylaktischer Therapie betrug die mediane  spontane Gelenk-ABR (ABR-akute Belastungsreaktion; jährliche Blutungsrate)  0,0 und die Zielgelenke konnten bei Kindern zu 100 % und bei Jugendlichen und Erwachsenen zu 99,6 % behoben werden. Über die Behandlungsjahre hinweg wurde zudem eine kontinuierlich zunehmende Verbesserung des Gelenkstatus beobachtet.
Erste Auswertungen der Real-World Daten der anschließenden PREVENT-Studie, zeigen eine geringe Zahl an Injektionen und eine niedrige jährliche Blutungsrate.
Efmoroctocog alfa ermöglicht somit, die Hämophilie-A-Therapie besser auf die Bedürfnisse des einzelnen Patienten anzupassen und den Betrofffenen die Ausübung aktiver Sportarten oder Alltagsaktivitäten. GH

Quelle:

PRESSEMITTEILUNG: 5 Jahre Elocta®: Sicherer Blutungs- und Gelenkschutz bei Hämophilie A; Martinsried 19.11.2020
Veranstalter: Swedish Orphan Biovitrum GmbH; Efmoroctocog alfa: Elocta®

Das könnte Sie auch interessieren

Alle im Rahmen dieses Internet-Angebots veröffentlichten Artikel sind urheberrechtlich geschützt. Alle Rechte, auch Übersetzungen und Zweitveröffentlichungen, vorbehalten. Jegliche Vervielfältigung, Verlinkung oder Weiterverbreitung in jedem Medium als Ganzes oder in Teilen bedarf der schriftlichen Zustimmung des Verlags.

x