Nach aktuellen Daten aus dem HAVEN-Studienprogramm lässt sich mit dem bispezifischen monoklonalen Antikörper Emicizumab die Blutungskontrolle bei Patienten mit Hämophilie A mit und ohne Antikörper im Vergleich zur Prophylaxe mit einem Faktor-VIII-Präparat signifikant und klinisch relevant verbessern.
Der bispezifische Antikörper Emicizumab bringt die beiden Gerinnungsfaktoren IXa und X zusammen, so dass die Blutgerinnungskaskade auch ohne Faktor VIII ablaufen kann. Die Wirkung wird deshalb nicht durch Anti-Faktor-VIII-Antikörper beeinträchtigt.
Wie Prof. Johannes Oldenburg, Bonn, nach den Ergebnissen der Studie Haven 3 dokumentierte, reduziert Emicizumab die auf ein Jahr bezogene Rate behandlungsbedürftiger Blutungen (ABR) auch bei Hämophilie-A-Patienten ohne Faktor-VIII-Inhibitor gegenüber einer Vergleichsgruppe ohne Prophylaxe signifikant: um 96 % bei wöchentlicher Prophylaxe und um 97 % bei zweiwöchentlicher Prophylaxe (jeweils p < 0,0001). Den Vorteil gegenüber der Faktor-VIII-Prophylaxe belegt ein intraindividueller Vergleich: Nach Umstellung der Standardprophylaxe auf Emicizumab hatten Studienteilnehmer eine um 68 % signifikant geringere ABR (p < 0,0001). Dass die monatliche subkutane Injektion ebenso effizient ist wie eine wöchentliche Gabe, zeigen die Ergebnisse aus der HAVEN-4-Studie.
Bei Kindern mit Hämophilie A und Faktor-VIII-Inhibitoren, die Emicizumab einmal wöchentlich verabreicht bekamen, wurde bei 76,9 % (95%-KI: 64,8 - 86,5) keinerlei ABR festgestellt, während 23,1 % ein- bis dreimal aufgrund von Blutungen behandelt wurden, berichtete Dr. Carmen Escuriola Ettingshausen, Mörfelden-Walldorf, nach den Ergebnissen der Studie Haven 2. Bei der einmal wöchentlichen Gabe von Emicizumab in einem prospektiven intraindividuellen Vergleich wurde ein Rückgang der ABR um 99 % (95%-KI: 97,7 - 99,4) gegenüber der früheren Behandlung mit Bypass-Präparaten zur Prophylaxe oder nach Bedarf festgestellt.
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