hATTR-Amyloidose | Praxis-Depesche

Erstes RNAi-Therapeutikum Patisiran zugelassen

Indem sie gezielt mit der RNA interferieren, sorgen RNAi-Therapeutika dafür, dass bei Erbkrankheiten die ursächlichen fehlerhaften Proteine nicht mehr expremiert werden. Einer der ersten Medikamente dieser Klasse ist Patisiran, das nun für die Behandlung der hereditären Transthyretin-­Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei Erwachsenen mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 zugelassen wurde.

„Die hATTR-Amyloidose ist eine Erbkrankheit, die in Deutschland mit einer Häufigkeit von 1:700 000 bzw. 1:1000 bei Patienten mit Polyneuropathie auftritt“, erklärte Prof. Wilhelm Schulte-Mattler, Regensburg, auf einer Veranstaltung von Alnylam. Bei dieser Erkrankung wird fehlerhaftes Transthyretin produziert, das sich sukzessiv in lebenswichtigen Organen ansammelt und zu progredienten neuropathischen und/oder kardiomyopathischen Symptomen führt. Wie der Experte betonte, sind die Symptome zu Beginn vieldeutig, lassen sich aber auch im frühen Krankheitsstadium eingrenzen. Vor allem bei progressiver Neuropathie und Amyloidose in der Familienanamnese sollte man laut dem Experten Verdacht schöpfen.

Mit Patisiran steht nun erstmals eine Behandlungsoption für die hATTR-Amyloidose zur Verfügung, die an der Wurzel dieser Erkrankung ansetzt, die ansonsten laut Schulte-Mattler i. d. R. innerhalb von zehn Jahren zum Tode führt. Die Zulassung des RNAi-Therapeutikums basiert auf den Daten der Phase-3-Studie APOLLO, deren Ergebnisse Prof. Hartmut Schmidt, Münster, vorstellte. In die Studie eingeschlossen waren 225 Patienten, von welchen 148 Patisiran und 77 ein Plazebo erhielten (über 18 Monate jeweils alle drei Wochen verabreicht).

Gegenüber Plazebo stellte sich unter Patisiran im primären Endpunkt mNIS+7 (modifizierter Neuropathie-Beeinträchtigungs-Score +7) eine signifikante Verbesserung ein: während der Score unter Patisiran abnahm (-6 Punkte), kam es unter Plazebo zu einer deutlichen Verschlechterung (+28 Punkte; Differenz 34 Punkte, p<0,001). „Neben der Polyneuropathie verbesserten sich die Lebensqualität, die Aktivitäten des täglichen Lebens, die Gehfähigkeit und der Ernährungszustand der Verum-behandelten Patienten“, so Schmidt. In der kardialen Subpopulation wurden unter Patisiran zudem signifikante Vebresserungen in der Herzstruktur und -funktion erfasst.  OH


Quelle:

achpressekonferenz:
„Patisiran (Onpattro®)“ bei hATTR Amyloidose – Was leistet die erste zugelassene RNAi-Therapie in der Praxis?“, Berlin, 18.10.2018, Veranstalter: Alnylam
Patisiran: Onpattro®

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