Fortschritte an mehreren Fronten

Morbidität und Mortalität der CF werden überwiegend von Entzündungen und Infektionen der Atemwege bestimmt. Die Applikation antibakterieller Substanzen in den Atemwegen durch Aerosol-Inhalation ist eine vielversprechende Perspektive. Mit einer inhalativen Tobramycin-Zubereitung konnten spirometrische Parameter verbessert und intravenöse Antibiotika eingespart werden. Derzeit wird auch die Wirkung kleiner Peptide mit antibiotischen Eigenschaften (Defensine) geprüft, die direkt in die Atemwege eingebracht werden können. Da Entzündungen in der Regel die Entwicklung von Bronchiektasen fördern, könnten antientzündliche Substanzen wie Prednison oder Ibuprofen bei CF sinnvoll sein, allerdings nicht als Langzeitanwendung. Die antientzündliche Wirkung von Makroliden wird untersucht. Zellkulturstudien zeigten, dass mit Substanzen wie Uridin-Triphosphat, Genistein, Phenylbutyrat und CPX zumindest eine teilweise Korrektur des CF-pathognomonischen transmembranären Ionentransportdefekts erreicht werden kann. Die gegenwärtigen Forschungsbemühungen konzentrieren sich auf die Überwindung der Schwierigkeiten auf dem Weg zur Gentherapie sowie neue Therapieoptionen mit unterschiedlichen Wirkmechanismen, die einen wesentlichen Beitrag zur Verlängerung der Lebenserwartung von CF-Patienten leisten könnten. (EJW)