Für die nicht-alkoholische Steatohepatitis gibt es noch keine zugelassene medikamentöse Therapie. Bisherige Behandlungsoptionen zielen primär auf eine Gewichtsreduktion ab. Allerdings variieren die beobachteten Ansprechraten stark. Um eine spezifischere NASH-Therapie zu ermöglichen wird derzeit eine Vielzahl unterschiedlicher Substanzen mit verschiedenen pathophysiologischen Angriffspunkten untersucht.
Besonders vielversprechend ist die noch laufende Phase- 3-Studie REGENERATE, die die Wirksamkeit von Obeticholsäure evaluiert. Durch ihre Gallensäure-ähnliche Molekülstruktur bindet und aktiviert Obeticholsäure den nukleären Rezeptor Farnesoid-X (FXR), was wiederum eine Reihe biologischer Mechanismen in Gang setzt: Die Fibrogenese wird verlangsamt, Entzündungsprozesse gehemmt sowie der Fett- und Zuckerstoffwechsel positiv beeinflusst.
Primärer Endpunkt der Interimsanalyse der REGENERATE-Studie war die Rückbildung von mittel- bis hochgradiger Fibrose um mindestens eine Kategorie ohne Verschlechterung der NASH. Die auf einer Veranstaltung von Intercept vorgestellten Ergebnisse belegen den positiven Effekt von Obeticholsäure bei NASH. Die 25 mg-Dosis schnitt dabei am besten ab: Nach 18 Monaten erreichten 23,1 % der behandelten Patienten den primären Endpunkt; unter Placebo waren es knapp halb so viele. Der hohe Placeboeffekt erklärt sich möglicherweise aus den in beiden Gruppen erreichten Gewichtsverlust von etwa 2 kg. RG