Hämophilie A oder B leiden, sind zumeist auf die prophylaktische Gabe rekombinanter Gerinnungsfaktoren angewiesen. In Zukunft könnten Gentherapien diesen Patienten helfen.
Um Blutungen und bleibenden Gelenkschäden wirksam vorzubeugen, hat sich die prophylaktische Gabe rekombinanter Präparate bewährt. Einen großen Anteil daran haben rekombinant produzierte Wirkstoffe wie Advate® oder Adynovi®. In Kombination mit dem CE-zertifizierten Medizinprodukt myPKFiT erhalten Hämophilie-Patienten bei prophylaktischer Gabe von Advate® und Adynovi® mehr Unabhängigkeit und eine verbesserte Lebensqualität im Alltag. Das digitale Tool bietet Patienten eine Handy-App, mit der sie ihren aktuell geschätzten Faktorspiegel in Echtzeit verfolgen und ihre körperlichen Aktivitäten mit einem Tagebuch dokumentieren und planen können – siehe auch www. mypkfit.de.
Die Daten aktueller Studien zum Potenzial von Gentherapien auf Adeno-assoziierter Virus (AAV)-Basis, die auch auf der Jahrestagung der GTH 2020 präsentiert wurden, stimmten viele der Beteiligten vorsichtig optimistisch. Dennoch gebe es für entsprechende Präparate in der Praxis verschiedene Aspekte zu beachten, etwa die Interaktion zwischen AAV und dem Immunsystem und damit verbundene Transaminasen-Anstiege, betont der Hämophilie- Experte PD Dr. Robert Klamroth, Vivantes Klinikum, Berlin.
Um Pharmakokinetik (PK)- unterstützte Prophylaxe sogar noch weiter zu denken, entwickelt Takeda in Kooperation mit Enzyre aktuell ein nochmals verbessertes System, das Gerinnungstests bei Bedarf einbindet und so in Zukunft für noch mehr Transparenz und Sicherheit beim Patienten sowie beim behandelnden Arzt sorgen soll – auch vor dem Hintergrund eines zunehmenden Bedarfs der Heimselbstbehandlung.