Gentherapie erfolgreich getestet

Sechs Patienten mit schwerer Hämophilie A wurden in die Studie eingeschlossen. Ihnen wurden durch Hautbiopsie Fibroblasten entnommen und in Kultur vermehrt. Die Zellen wurden mit einem Plasmid transfiziert, das Sequenzen des Faktor-VIII-Gens enthielt. Die Zellen wurden geklont und dann den Patienten durch eine laparoskopische Injektion ins Omentum appliziert. Sowohl die laparoskopische Implantation als auch der Einsatz der Faktor-VIII-produzierenden Fibroblasten verlief ohne unerwünschte Nebenwirkungen. Faktor- VIII-Inhibitoren wurden bei keinem der Patienten nachgewiesen. Bei vier der sechs Patienten stiegen die Plasmaspiegel der Faktor-VIII-Aktivität auf Werte oberhalb des Ausgangswertes vor der Implantation. Dadurch verringerte sich die Blutungshäufigkeit bzw. der Bedarf an exogen zugeführtem Faktor VIII oder beides. Bei dem Patienten mit dem höchsten Spiegel an Faktor-VIII-Aktivität hielten die klinisch nachweisbaren Veränderungen zehn Monate an.