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Praxis-Depesche 11/2020

Neue Behand- lungsoption bei Cystischer Fibrose

Europäische Kommission erteilt Zulassung für KAFTRIO® (Ivacaftor/Tezacaftor/Elexa- caftor) in Kombination mit KALYDECO® (Ivacaftor) für Patienten ab 12 Jahren.
Cystische Fibrose (CF) ist eine seltene, lebensverkürzende, genetisch bedingte Krankheit, die weltweit rund 75.000 Menschen betrifft. Rund 48.000 Betroffene leben in Europa, davon etwa 6.300 in Deutschland. Ursache der CF ist ein defektes oder fehlendes CFTR-Protein als Folge bestimmter Mutationen im CFTR-Gen.
Zum ersten Mal können in Europa bis zu 10.000 Patienten mit CF ab 12 Jahren, die eine F508del-Mutation und eine Minimalfunktions-Mutation aufweisen, mit einem CFTR-Modulator behandelt werden, der den der Erkrankung zugrundeliegenden Proteindefekt adressiert. Die Zulassung der Tripel-Kombinationstherapie erweitert zudem die Zahl der Behandlungsoptionen für CF-Patienten ab 12 Jahren mit zwei Kopien der F508del-Mutation, der weltweit am weitesten verbreiteten CF-verursachenden Mutation. In Deutschland kommen mit dieser Zulassung jetzt bis zu 70 % der CF-Patienten für die Behandlung mit einem CFTR-Modulator infrage. Die Marktzulassung erfolgte auf der Grundlage zweier internationaler Phase-3-Studien, die eine statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Verbesserung der Lungenfunktion (primärer Endpunkt) sowie aller wichtigen sekundären Endpunkte bei CF-Patienten ab 12 Jahren mit zwei F508del-Mutationen oder einer F508del-Mutation und einer Minimalfunktions-Mutation im CFTR-Gen zeigten. Die Tripel-Kombinationstherapie wurde in beiden Studien im Allgemeinen gut vertragen.
ICD-Codes: E84.9
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