Die neue Therapie aus Tezecaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor ist zugelassen für die Behandlung von Patienten mit CF ab zwölf Jahren. Neben Betroffenen mit einer homozygoten F508del-Mutation können mit der neuen Kombination erstmals auch solche Patienten behandelt werden, die eine Kopie mit der F508del-Mutation und eine Kopie mit einer von 14 anderen Mutationen tragen (zum Beispiel P67L, R117C, L206W; CFTR-Restaktivität vorhanden).
Tezacaftor ist ein CFTR-Korrektor und verbessert die zelluläre Verarbeitung und den Transport der CFTR-Proteine an die Zelloberfläche. Ivacaftor erhöht als CFTR-Potentiator die Öffnungswahrscheinlichkeit des CFTR-Kanals. Die neue Kombinationstherapie deckt einen bislang ungedeckten medizinischen Bedarf von Patienten mit einer CFTR-Restaktivität. CB