Mehr Optionen bei CF | Praxis-Depesche 4/2019

Neue Kombi zugelassen

Die zystische Fibrose (CF) wird durch Mutationen im Cystic-Fibrosis-Transmembrane-Conductance-Regulator-Gen (CFTR) aus-gelöst. Die Folgen sind chronischer Husten, pulmonale Infekte, Pankreasdysfunktion, Leber-und Herzprobleme. Nun wurde eine neue Therapieoption zugelassen, die direkt am CFTR-Proteindefekt ansetzt.

Die neue Therapie aus Tezecaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor ist zugelassen für die Behandlung von Patienten mit CF ab zwölf Jahren. Neben Betroffenen mit einer homozygoten F508del-Mutation können mit der neuen Kombination erstmals auch solche Patienten behandelt werden, die eine Kopie mit der F508del-Mutation und eine Kopie mit einer von 14 anderen Mutationen tragen (zum Beispiel P67L, R117C, L206W; CFTR-Restaktivität vorhanden).
Tezacaftor ist ein CFTR-Korrektor und verbessert die zelluläre Verarbeitung und den Transport der CFTR-Proteine an die Zelloberfläche. Ivacaftor erhöht als CFTR-Potentiator die Öffnungswahrscheinlichkeit des CFTR-Kanals. Die neue Kombinationstherapie deckt einen bislang ungedeckten medizinischen Bedarf von Patienten mit einer CFTR-Restaktivität. CB
Quelle:

Fachpressekonfernz: „Auf dem Weg von der symptomatischen Therapie zur Heilung: Wo stehen wir heute bei der Behandlung von Mukoviszidose?“, Berlin, 15.2.2019

 

Alle im Rahmen dieses Internet-Angebots veröffentlichten Artikel sind urheberrechtlich geschützt. Alle Rechte, auch Übersetzungen und Zweitveröffentlichungen, vorbehalten. Jegliche Vervielfältigung, Verlinkung oder Weiterverbreitung in jedem Medium als Ganzes oder in Teilen bedarf der schriftlichen Zustimmung des Verlags.

Ihr Zugang zu exklusiven Inhalten für Fachkreise

Login für Fachkreise

Neu registrieren

Passwort vergessen?