Klinisch tritt ein hereditäres Angioödem oft als großflächiges Angioödem der Haut auf, aber auch im Gastrointestinaltrakt oder in den Atemwegen. Die Ursache ist ein Mangel an C1-Esterase-Inhibitor (C1-INH). Daher wendet man therapeutisch die Infusion von C1-INH an. Im Alltag ist die i.v.-Verabreichung aber häufig nicht gut praktikabel, weshalb man nach einer subkutan applizierbaren Formulierung suchte: CSL830 wurde entwickelt und in der Studie COMPACT an 90 Patienten mit hereditärem Angioödem (Typ I und II) getestet.
Im Vergleich mit Plazebo reduzierten sich die Angioödem- Attacken mit dem Verum um -2,42 pro Monat mehr (40 IU), bzw. um -3,51 (60 IU, beide p<0,001). Die Ansprechraten lagen bei 76 bzw. 90%. Die Notwendigkeit einer Rescue-Medikation sank dabei von 5,55 pro Monat in der Plazebo-Gruppe auf 1,13 (40 IU) bzw. von 3,89 auf 0,32 (60 IU). Nebenwirkungen waren vor allem Reaktionen an der Injektionsstelle; diese waren aber zwischen den Gruppen nicht signifikant unterschiedlich. Nasopharingitiden kamen unter CSL830 60 IU häufiger als mit Plazebo vor (19 vs. 7%). CB