Innovative vWS-Therapie | Praxis-Depesche

Rekombinante Faktoren stärken Blutgerinnung

Wenn das von-Willebrand-Faktor (vWF)-Gen Störungen aufweist, ist die initiale Adhäsion von Blutplättchen an Gefäßverletzungen beeinträchtigt. Eine erhöhte Blutungsneigung ist die Folge. Mit erteilter Zulassung der rekombinanten vWF- Therapie ist ein Meilenstein erreicht.

Die häufigste erblich bedingte Blutgerinnungsstörung ist das von-Willebrand-Syndrom (vWS). Die Ursache ist ein genetischer Defekt, der einen Mangel des vWF nach sich zieht. Die initiale Anhaftung der Blutplättchen ist gestört, so dass es zu verlängerten Blutungszeiten kommt. Rasch auftretende Blutergüsse, schwere Menstruationsblutungen oder häufiges Nasenbluten sind die Folge. Die bisherige Standardtherapie mit Plasma-basiertem vWF ist jedoch bestimmten Limitierungen unterworfen, wie Prof. Dr. Michael Spannagl, München, auf einer Veranstaltung von Shire erläuterte. So ist z. B. die Verfügbarkeit von Plasmaspendern eingeschränkt, es können allergische Reaktionen auf Plasmabestandteile auftreten und nicht zuletzt ist die Wirksamkeit gerade bei schweren Verläufen des vWS nicht immer zufriedenstellend.

Zurückzuführen ist dies u. a. auf den bereits vorhandenen Blutgerinnungsfaktor FVIII, der akkumuliert und so das Risiko thromboembolischer Ereignisse erhöht.  Hoffnung auf eine verbesserte Therapiesteuerung gibt nun die innovative und effektive Therapieoption mit rekombinantem vWF (Veyvondi®). Dieser entsteht durch Expression in genetisch modifizierten Zelllinien und weist im Gegensatz zu Plasma-basiertem vWF nur Spuren von FVIII und eine signifikant höhere Halbwertszeit auf. „Die neue Behandlung hat das Potential, ausreichende vBW- und FVIII-Aktivitäten über längere Zeit aufrechtzuerhalten, ohne eine Akkumulation von FVIII zu induzieren“, so der Experte. Das thromboembolische Risiko wird entsprechend reduziert. Zusätzlich könnte eine separate Gabe des rekombinanten vWF in Kombination mit rekombinantem FVIII ein wichtiger Schritt hin zu einer individualisierten Therapie sein. BU


Quelle:

Fachpressekonferenz:
„Perspektive Hämophilie – Therapie neu gedacht“ Hamburg, 9.11.2018, Veranstalter: Shire
Vonicog alfa: Veyvondi®

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