Die Lymphangioleiomyomatose (LAM) stellt eine progrediente, zystische Lungenerkrankung von Frauen dar. Gibt es eine wirksame Therapie?
Das Leiden ist selten, kommt aber gehäuft bei Patientinnen mit Tuberöser-Sklerose-Komplex (TSC) vor. Die Lungenfunktion nimmt progredient ab.
Bei LAM infiltrieren glatte Muskelzellen die Lunge; in ihnen findet man inaktivierende Mutationen des TSC-Gens. Diese haben eine permanente Aktivierung des mTOR-Signalweges zur Folge, die Zellregulationsprozesse beeinflusst. Diese mTOR-Aktivierung kann mit dem Immunmodulator Sirolimus blockiert werden. Erste Versuche sprachen für eine positive Wirkung von Sirolimus bei TSC und LAM.
Die Wirkung wurde nun bei 89 LAM-Patienten versus Plazebo systematisch untersucht. Nach zwölfmonatiger Therapie bremste Verum die FEV1-Abnahme. Außerdem waren positive Wirkungen auf forcierte Vitalkapazität, funktionelles Residualvolumen, den Wachstumsfaktor VEGF-D, Lebensqualität und Leistungsfähigkeit festzustellen. Bei 6-min-Gehtest und CO-Diffusionskapazität gab es keine signifikanten Unterschiede.
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