Seit einem Jahr ist Midostaurin als erste zielgerichtete Therapie einer neu diagnostizierten FLT3-mutierten akuten myeloischen Leukämie (AML) sowie drei Formen der fortgeschrittenen systemischen Mastozytose (SM) zugelassen. Damit werden die Therapie-Optionen dieser oft schwer zu behandelnden Indikationen erweitert.
„Midostaurin ist in Kombination mit intensiver Chemotherapie der aktuelle Therapiestandard bei FLT3-mutierter AML. Dabei wird es bis hin zur allogenen Transplantation oder im Falle einer konventionellen Therapie bis einschließlich der Erhaltungstherapie eingesetzt“, erläuterte Dr. Thomas Schroeder, Düsseldorf, auf einer Veranstaltung von Novartis. Seine Wirkung entfaltet der orale Multikinase-Inhibitor, indem er multiple Rezeptor-Kinasen, inklusive FLT-2 und KIT, hemmt, die bei der Signaltransduktion in Leukämiezellen eine bedeutende Rolle spielen.
In der Zulassungsstudie RATIFY, die 717 Patienten mit FLT3-mutierter AML einschloss, erwies sich Midostaurin in Kombination mit Standardchemotherapie als lebensverlängernde Option: Gegenüber Plazebo wurde unter Midostaurin ein medianes Gesamtüberleben (OS) von 74,7 vs. 25,6 Monaten erreicht – dies entspricht einer Mortalitätsreduktion um 22% (p=0,009). Die Vierjahresdaten hinsichtlich des Gesamtüberlebens lagen bei 51,4% vs. 44,3% unter Midostaurin im Vergleich zu Plazebo. Dabei erwies sich Midostaurin bei allen FLT3-Subgruppen als wirksam. Das Nebenwirkungsprofil von Midostaurin war laut Schroeder akzeptabel und führte nur selten zu einem Therapieabbruch.
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