Die lebenslange prophylaktische FVIII-Substitution, mit dem Ziel eine schwere in eine mittelschwere Hämophilie umzuwandeln, ist die Therapie der Wahl. Allerdings wird mit Standard-FVIII-Produkten kein Langzeitschutz vor Gelenkschäden erzielt, kritisierte Prof. Hermann Eichler, Homburg/ Saar auf einer Veranstaltung von Novo Nordisk.
Die Anhebung der Talspiegel der Faktoraktivität kann die Blutungshäufigkeit senken. Während dies bei Standard-FVIII-Produkten nur über eine Erhöhung der Injektionsfrequenz zu erreichen ist, wird bei dem Protein Turoctocog alfa pegol durch Konjugation mit einem Polyethylenglycol-Molekül die Halbwertszeit um das 1,6-Fache verlängert. Für den Patienten bedeutet dies entweder weniger Injektionen bei gleichbleibend hohem Blutungsschutz oder – bei Beibehaltung des Behandlungsschemas – deutlich höhere Talspiegel und damit einen verstärkten Blutungsschutz.
Die Ergebnisse der Zulassungsstudie pathfinderTM2 zeigten, dass Turoctocog alfa pegol in einer einfachen Dosierung von 50 I.E./kg alle 4 Tage eine effektive Prophylaxe ermöglicht. Dabei wurde bei dieser Dosierung ein mittlerer FVIII-Talspiegel im Steady-State von 3 % sowie eine niedrige annualisierte Blutungsrate (ABR) mit einem Median von 1,18 erreicht. Die mediane ABR für Spontanblutungen lag bei 0,0. SR