1999 wurde erstmals das Edmonton-Protokoll für eine pankreatische Inselzelltransplantation angewendet. Sieben Patienten mit T1DM erhielten eine ausreichende Menge Langerhans-Inselzellmasse von jeweils zwei bis drei Spendern. Sie wurden für die Nachuntersuchungszeit von einem Jahr unabhängig von exogenem Insulin und wiesen einen normalen HbA1c auf. Die Immunosuppression erfolgte mit Sirolimus, Tacrolimus und Daclizumab (kortikosteroidfrei). Seither wurde die Zellgewinnung und die Immunosuppression kontinuierlich weiterentwickelt und beide gelten neben der Spenderknappheit als die kritischsten Variablen. In größeren Serien stieg die Insulinunabhängigskeitsrate nach Inselzelltransplantation allein bzw. Inselzell-nach-Nieren- Tx von 27% (1999-2002) auf 44% (2007-2010). Die Universität von Illinois, Chicago, berichtete über 60% Patienten ohne Insulinbedarf bis zu fünf Jahre nach der Transplantation.
Eine Möglichkeit, die aktuell weiter erforscht wird, ist die Kombination der Inselzelltransplantation mit einer mesenchymalen Stammzelltherapie. Bei Mäusen führte diese Kombi-Tx bereits zu einem besseren Inselzellüberleben. Allerdings konnten Stammzellen weder die Betazellproliferation anwerfen, noch kam es zu einer Differenzierung selbiger zu Langerhans-Inseln.
Heutzutage leiden Patienten, die überhaupt für eine Inselzelltransplantation infrage kommen, bereits länger als fünf Jahre an ihrem Typ- 1-Diabetes, weisen keinerlei endogene Insulin- Produktion mehr auf und sind C-Peptid-negativ (C-Peptid nach Stimulation <0,3 ng/ml). Darüber hinaus müssen sie zu Hypoglykämien neigen oder eine besonders schwere glykämische Instabilität aufweisen. Aber als Hauptindikation zur Inselzelltransplantation gilt die fehlende Hypoglykämiewahrnehmung, die häufig durch eine intensivierte Insulintherapie bedingt ist. CB