Erster SMA-Patient in RESPOND behandelt

Im Rahmen der weltweiten klinischen Studie RESPOND wurde nun der erste Patient mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (5q-SMA) behandelt. In der auf zwei Jahre angelegten, offenen Phase-IVStudie werden die klinische Wirksamkeit und Sicherheit des Antisense-Oligonukleotids Nusinersen (Spinraza®, Biogen) bei Kleinkindern mit 5q-SMA untersucht, bei denen nach der Gentherapie mit Onasemnogen-Abeparvovec weiterhin ein klinischer Behandlungsbedarf besteht. Primärer Endpunkt ist der Gesamt-Score der Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE). Sekundäre Endpunkte sind neben der Sicherheit u. a. Veränderung zusätzlicher Motorik-Scores und der Schluckfähigkeit. RESPOND wird an voraussichtlich 20 Prüfzentren weltweit durchgeführt, geplant ist die Aufnahme von bis zu 60 Kindern mit 5q-SMA.