Kinder mit zystischer Fibrose: Zulassungserweiterung für Triple-Therapie
Die Dreifachtherapie Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in einer Kombinationstherapie mit Ivacaftor ist nun auch zur Therapie von Kindern mit zystischer Fibrose (CF) im Alter von zwei bis fünf Jahren zugelassen. Prof. Marcus A. Mall, Berlin, stellte im Rahmen einer Veranstaltung von Vertex die Ergebnisse der Phase-III-Studie vor, auf der die Zulassungserweiterung beruht.
Die Open-label-Studie (Studie 445-111) schloss 75 Kinder zwischen zwei und fünf Jahren (Durchschnittsalter 4,1 Jahre) mit mindestens einer F508del-Mutation oder einer IVA/TEZ/ELX-responsiven Mutation im CFTR(Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator)-Gen ein. Der primäre Studienendpunkt war die Sicherheit und Verträglichkeit der Triple-Therapie. Die meisten Nebenwirkungen waren mild bis moderat und das Nebenwirkungsprofil bei Kindern zwischen zwei und fünf Jahren entsprach insgesamt dem fortgeschrittener Altersklassen. Bei zwei Kindern (2,7 %) ereigneten sich schwerwiegende unerwünschte Ereignisse.
Lesen Sie den ganzen Artikel
